Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal terão medicamento gratuito

O remédio, que é o único existente no mundo para controlar a doença, será oferecido pelo SUS

Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME), doença genética rara que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, ganharam uma boa notícia nesta quarta-feira (24). O ministro da Saúde, Luiz Henrique Mandetta, assinou no Plenário do Senado Federal portaria autorizando a compra e fornecimento do medicamento Nusinersen (Spinraza) pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Inicialmente, o medicamento Nusinersen (Spinraza)., que é o único insumo no mundo recomendado para controlar e tratar a doença, será oferecido para os pacientes com AME Tipo 1, que são os casos mais frequentes no Brasil. Os demais subtipos da doença, distribuídos em Tipo 2 e Tipo 3, ainda estão sendo analisados dentro de um novo modelo de oferta de medicamentos para os pacientes portadores da doença, o chamado compartilhamento de risco.

De acordo com o Ministro da Saúde, o objetivo é melhorar a qualidade de vida das pessoas que sofrem com a doença, que passa a contar com tratamentos específicos. “Estamos conseguindo avançar e já estamos analisando, também, as situações em que ainda não temos recomendações. Vamos para protocolos e para onosso primeiro compartilhamento de risco. Vamos construir, juntos, e tenho certeza que venceremos”, destacou Mandetta.

A expectativa é que o fármaco esteja disponível em centros especializados em até 180 dias, conforme determina a legislação. O tratamento consiste na administração de seis frascos com 5 ml no primeiro ano e, a partir do segundo ano, passam a ser três frascos. A medida teve como base diversos estudos que apontam a eficácia do medicamento na interrupção da evolução da AME, que não tem cura, para quadros mais graves e que são prevalentes na maioria dos pacientes.

Atrofia Muscular Espinhal (AME)

Com as perdas das proteínas provocadas pela AME, os neurônios morrem e os pacientes perdem o controle e força musculares, ficando incapacitados de se moverem, engolirem e até mesmo respirarem. A doença pode avançar para quadros mais graves e provocar a morte. A doença é degenerativa e não tem cura, mas será controlada com o medicamento.

Compartilhamento de risco

O Ministério da Saúde informou que também estuda a incorporação do Spinraza na modalidade compartilhamento de risco, o que incluiria também outros subtipos da doença: o tipo 2 (início dos sintomas entre 7 e 18 meses de vida) e o tipo 3 (início dos sintomas antes dos 3 anos de vida e 12 anos incompletos).

Neste formato, o governo só paga pelo medicamento se houver melhora da saúde do paciente. Assim, ao mesmo tempo em que os pacientes fazem uso do medicamento, deverão ser acompanhados, via registro prospectivo, para medir resultados e desempenhos, como evolução da função motora e menor tempo de uso de ventilação mecânica. Atualmente, há negociações de acesso e reembolso do fármaco em 42 países, como França, Itália e Reino Unido.

Doenças Raras

As doenças raras são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição. Manifestações relativamente frequentes podem simular doenças comuns, dificultando o seu diagnóstico, causando elevado sofrimento clínico e psicossocial aos afetados, bem como para suas famílias.

As doenças raras podem ser degenerativas ou proliferativas.

Geralmente, as doenças raras são crônicas, progressivas e incapacitantes, podendo ser degenerativas e também levar à morte, afetando a qualidade de vida das pessoas e de suas famílias. Além disso, muitas delas não possuem cura, de modo que o tratamento consiste em acompanhamento clínico, fisioterápico, fonoaudiológico, psicoterápico, entre outros, com o objetivo de aliviar os sintomas ou retardar seu aparecimento.

Considera-se doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2.000 indivíduos. O número exato de doenças raras não é conhecido. Estima-se que existam entre 6.000 a 8.000 tipos diferentes de doenças raras em todo o mundo.

Oitenta por cento (80%) delas decorrem de fatores genéticos, as demais advêm de causas ambientais, infecciosas, imunológicas, entre outras. Muito embora sejam individualmente raras, como um grupo elas acometem um percentual significativo da população, o que resulta em um problema de saúde relevante.


Gustavo Frasão

Gustavo Frasão é jornalista formado há dez anos, mas atua na área desde 2004, quando iniciou o curso. Possui especialização em Edição/Revisão de Textos, Jornalismo Digital e Marketing Digital. Passou por veículos como Rede Record, Correio Braziliense, Globo e Portal R7. Especialista nas editorias de Saúde, Meio Ambiente, Política e Cidades.